2月，贵阳46岁的杨女士，顺利通过贵州省医疗保险特殊药品（五定药品）“依库珠单抗”的用药资格认定，用上了“世界上最昂贵的药物”——依库珠单抗，她热泪盈眶，欣喜之余，感叹道：“10年，终于等到了！”这是该款药物进入医保后贵州的首位受益患者。
在听说依库珠单抗通过国家谈判被正式纳入国家医保的消息后，患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的杨女士来到贵州省人民医院血液内科专家门诊。经了解，杨女士十余年前突发疾病，辗转多家医院，最终被确诊为PNH，因没有特效药，长期服用激素，带来了诸多副作用，造成下肢血栓，严重影响生活质量。省医血液内科主任郭鹏翔第一时间确认了患者的相关病史及检查情况，帮助咨询药品价格等最新情况，确认其可以使用医保报销用药。
杨女士的主管医生刘晨在详细查看其病史资料及相关检查资料
杨女士在完善了相关检查并进行疫苗注射两周后，进行了第一次注射，使用了2支依库珠单抗（600mg），全程无不良反应，在第二次用药前抽血复查，发现乳酸脱氢酶（LDH)从2092 U/L降至727 U/L，血管内溶血情况得到快速改善。
依库珠单抗注射液
据悉，全球首个C5补体抑制剂——依库珠单抗2007年在美国/欧洲获批PNH适应症并上市，曾被吉尼斯评为“世界上最昂贵的药物”，在上市初期，使用一年的价格高达409500美元，约280万元人民币。2022年11月依库珠单抗被批允许进入我国临床使用，但因价格高昂，让大多数患者望而却步。值得庆幸的是，经2023年11月份的医保谈判后，依库珠单抗原本19000元/支的价格，调整为2510元/支，2024年1月1日正式执行，在医保支付报销后，每支依库珠单抗仅几百元，不仅大幅降低患者长期使用依库珠单抗的经济压力，而且让既往多例还在使用传统治疗方式的PNH患者有机会接受疗效更好的新型药物治疗。
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